Три и полгодишниот Оливер Чу од Калифорнија стана првата личност во светот која примила револуционерна генетска терапија за Хантеров синдром (MPSII) – ретка, наследна и прогресивна болест која го оштетува телото и мозокот и во најтешките случаи предизвикува смрт пред 20-годишна возраст. Поради дефектниот ген, Оливер не можел да го произведе ензимот IDS, кој е неопходен за здравјето на клетките. Досега, единствениот достапен лек, Елапразе, ...

Момчето со Хантеров синдром прво во светот кое примило нова генска терапија Објавена во: 24 Ноември, 2025 20:42 Тригодишно момче кое страда од ретка наследна болест - Хантеров синдром (MPSII) - е првото лице во светот со ова метаболичко нарушување кое прима нова генска терапија, објавува Би-Би-Си. Во најтешките случаи, заболените од овој синдром умираат пред да наполнат 20 години, а последиците од болеста понекогаш се опишуваат како ...

Три и полгодишниот Оливер Чу од Калифорнија стана првата личност во светот која примила револуционерна генетска терапија за Хантеров синдром (MPSII) – ретка, наследна и прогресивна болест која го оштетува телото и мозокот и во најтешките случаи предизвикува смрт пред 20-тата година од животот. Препорачано Поради неправилниот ген, Оливер не можел да го произведе ензимот IDS, клучен за здравјето на клетките. Досега, единствениот достапен лек ...